FDA 批准首个另有活性成分的药物用于治疗罕见严重性癫痫

美国 FDA 官网 6 月初 25 日报道，FDA 许可 GW 科学研究集团有限公司 Epidiolex（cannabidiol）[CBD] 口服溶液可用两种鲜见而严重因素痉挛，即 Lennox-Gastaut 性疾病和 Dret 性疾病相关复发的服药，适可用 2 岁及以上年龄的症状。这是 FDA 许可的首个成份都能提取纯化类固醇所内含的类固醇。它也是 FDA 许可的首个可用 Dret 性疾病症状服药的类固醇。CBD 是植物的一种所内含。不过，CBD 不时会引起四氢酚（THC）的中会毒或欣快感。THC（不是 CBD）是因素心理状态的主要所内含。

「此次许可提醒人们，绕过肥胖其发展计划，正确评量中会成份的活性所内含，可以带来极为重要的服药类固醇。而且，FDA 不遗余力这种严厉的科学科学研究和类固醇联合开发，」FDA 局长 Gottlieb 博士并称。「测试类固醇稳定性与理论上的折衷诊疗试验及 FDA 完全符合的类固醇许可程序是将出自于的服药类固醇造就症状的最合适手段。由于全力支持此次许可的诊疗科学研究充分且压制良好，因此处方者可以对类固醇的表面强度和一致的类固醇扣留有信心，它们全力支持服药这些繁复和严重因素痉挛性疾病所需的合理药物。我们将继续全力支持对衍生商品的潜在医疗用作同步进行完全符合的科学科学研究，并与借此机会为症状共享安全、合理、高恒星质量商品的联合程序员合作。但与此同时，我们等待采取行动，因为我们看到非法贩售内含 CBD 的商品依赖于严重因素的、无权证实的医疗主张。贩售无权许可的商品，不未确定的药物和时会使症状未获得合理的、公认的服药来服药严重因素甚至致命的结核病。」

Dret 性疾病是一种鲜见的帕金森氏症结核病，该结核病发病于出生后的第一年，有长时间的发热相关痉挛（热性惊厥）。此后，有时候时会有其它型式的痉挛显现出，仅限于肌阵挛性复发（不随意肌痉挛）。此外，痉挛接下来状态也有可能时有发生，这是一种潜在危及生命的接下来痉挛文艺活动，需急救服药。抑郁症 Dret 性疾病的成人其语言及运动并能往往其发展较弱，并时会经历文艺活动过度及其它相关困难。

Lennox-Gastaut 性疾病早于成人时期。该结核病的特点是有都有的痉挛。Lennox-Gastaut 性疾病症状在幼儿期开始有长时间的痉挛复发，有时候在三至五岁错综复杂时有发生。逾四分之三均受因素的症状有强直性复发，这引致四肢未压制地收缩。几乎所有抑郁症 Lennox-Gastaut 症的成人都时会显现出学习问题和智力语言障碍。许多人的运动并能，如只见和爬的并能也推迟。大多数抑郁症 Lennox-Gastaut 症的人其常常中会的日常文艺活动需努力。

FDA 类固醇评价与科学研究中会心认知科学商品业务主任 Dunn 博士并称：「Dret 症和 Lennox-Gastaut 症症状难以压制的痉挛对这些症状的生活恒星质量造成了了不可忽视的因素。对 Lennox-Gastaut 症状来说，除了另一种极为重要服药解决方案正因如此，这次前所未有地为 Dret 症状专门许可了一款类固醇，这将为服药这种结核病症状共享一个极为重要且必要的改善。」

Epidiolex 的理论上基于 3 项随机、双盲、抗抑郁药折衷诊疗试验，有 516 名 Lennox-Gastaut 性疾病或 Dret 性疾病症状直接参与。Epidiolex 与其他类固醇两兄弟服用，与抗抑郁药相较，其表明对减少痉挛复发频次合理。

诊疗试验中会，Epidiolex 服药症状时有发生的最罕见副作用是眩晕、镇静和昏睡、肝酶升高、食欲下降、腹泻、皮疹、疲劳、不适和疲惫、头痛、痉挛语言障碍和痉挛恒星质量差及感染。

Epidiolex 必须随症状服药最新两兄弟发放，该最新说明了了有关类固醇使用和不未确定性的极为重要信息。所有服药痉挛的类固醇都是如此，最严重因素的不未确定性仅限于自杀身亡、自杀身亡未遂、情绪激动、新的或恶化的抑郁、攻击性和脑癌。Epidiolex 也时会引起肝脏损伤，有时候是稍微的，但增大了鲜见但不够严重因素损伤的不太可能。不够严重因素的肝脏损伤时会引致恶心、腹泻、腹痛、疲劳、发烧、黄疸和/或蓝尿。

根据管控有机物法案（CSA），CBD 目前是书目 I 的有机物，因为它是植物的一种化学所内含。为了全力支持这次的该公司申请者，该公司同步进行了非诊疗和诊疗科学研究，来同步进行评量 CBD 的误用不太可能。FDA 授予了该类固醇的该公司申请者应将审评名额，其可用 Dret 性疾病的该公司申请者获得了快速通道审评名额，其可用 Dret 性疾病和 Lennox-Gastaut 性疾病被授予了孤儿药名额。

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编辑： 冯志华